В «Сириусе» ученые создали метод генной терапии для лечения заболеваний глаз
Разработку проверили в клетках человека и на животных моделях
Ученые научного центра трансляционной медицины университета «Сириус» разработали инновационный метод генной терапии для лечения наследственных заболеваний глаз. Об этом сообщает пресс-служба университета 7 октября.
Ученые разработали инновационную технологию, позволяющую синтезировать крупные терапевтические белки непосредственно внутри клеток. Ранее многие серьезные глазные заболевания считались неизлечимыми из-за трудностей с доставкой больших генов, не вмещающихся в стандартные вирусные векторы. Этот новый метод открывает перспективы для создания отечественных лекарств для лечения наследственных глазных заболеваний и других тяжелых состояний, таких как гемофилия А, муковисцидоз, наследственная глухота и другие.
Исследователи предлагают локальное введение в сетчатку глаза препарата с исправленным геном, что может восстановить функции, утраченные в результате мутаций. Это также может замедлить или предотвратить прогрессирование заболеваний. Однако некоторые гены, связанные с наследственными заболеваниями сетчатки, слишком велики для стандартных аденоассоциированных вирусов. Для решения этой проблемы ученые использовали природный механизм, при котором специальные молекулы способствуют соединению двух частей белка в единую функциональную структуру. В результате экспериментов была создана система, значительно увеличивающая производство белка.
Эта технология уже была применена для разработки прототипа препарата для лечения болезни Штаргардта. Генетический конструкт успешно протестировали в клетках человека и на моделях животных. После введения двух векторов в глаз мыши, ген был доставлен в фоторецепторы сетчатки, где был синтезирован терапевтический белок.
младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины университета «Сириус» Андрей Бровин отметила, что технология одинаково эффективно работает в клетках человека и мыши, что открывает перспективы для генной терапии с доставкой генов, ранее считавшихся слишком большими для классических методов. Сейчас исслудователи сосредоточены на проверке биологической безопасности и терапевтической эффективности прототипа in vivo. Если результаты будут положительными, это позволит создать новые препараты для лечения ретинопатий и сотен других наследственных заболеваний», – отметил младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины университета «Сириус» Андрей Бровин.
Оперативные новости Краснодарского края – в telegram-канале «Утреннего Юга». Подпишитесь!
Нашли ошибку? Выделите ее, нажмите СЮДА или CTRL+ENTER
