Девятимесячному мальчику из Краснодара отказали в приобретении дорогостоящего лекарства из-за введения в «Круге добра» новых критериев отбора пациентов на терапию. Об этом 19 июля «Утреннему Югу» сообщили в благотворительном фонде «Артёмка».
Саше Горобинскому девять месяцев и он страдает спинально-мышечной атрофией I типа. Это редкое генетическое заболевание, которое протекает с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Это приводит к ослабеванию мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций. Последней отказывает главная мышца в организме – сердце. При этом интеллектуальные возможности детей развиваются полноценно – больные дети все понимают.
До недавнего времени в мире не было лекарства, которое бы могло остановить заболевание. В 2019 году швейцарская компания Novartis разработала генную терапию – вакцину Zolgensma, способную обеспечить жизнь без СМА. Для лечения необходима только одна инъекция указанного препарата. В настоящее время стоимость и непосредственное введение одной вакцины Zolgensma составляет 150 343 750 рублей.
За помощью родители Саши обращались в фонд «Круг Добра», однако в приобретении этого лекарства им было отказано.
Мы отправляли заявки в «Круг Добра» много раз, с самого первого дня, как узнали, что фонд будет. Но на данный момент более чем за полгода существования фонда не было приобретено ни одного препарата Zolgensma в РФ. Мы получаем от этого фонда препарат Спинраза, который вводится 4-6 раз в году под наркозом и нужен на постоянной основе до конца жизни, - передает слова мамы Саши директор фонда «Артёмка».
Журнал Vademecum сообщил, что такое решение было основано на Европейском консенсусе по геннозаместительной терапии. Однако изначально Минздравом РФ отмечалось, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов», говорится в статье специализированного журнала.
В 2019 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов — федеральное агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США рекомендовало этот же препарат к применению детям до 2-х лет. В 2020 году Европейское медицинское агентство также рекомендовало Zolgensma к применению. Единственным критерием, ограничивающим использование лекарство был вес детей – до 21 кг.
Несмотря на это, критерии отбора пациентов для терапии были ужесточены. Это означает, что фонд, созданный для помощи тяжелобольным детям не сможет взять на себе спасение жизни маленького Саши из Краснодара.
За год жители России собрали для Саши более 121 млн рублей из необходимых 150 млн. На данный момент фонду осталось собрать 28 млн рублей.
Нашли ошибку? Выделите ее, нажмите СЮДА или CTRL+ENTER
